Pazopanib et tumeurs embryonnaires

Cette étude est une étude de phase II monocentrique italienne qui a été menée chez 43 patients atteints de tumeurs germinales métastatiques en progression après au moins 2 lignes de chimiothérapie comportant du platine et dont le PS était ≤ 2.  L’administration préalable de hautes doses de chimiothérapie était autorisée. Ces malades recevaient jusqu’à progression ou toxicité inacceptable 800 mg de pazopanib.

L’objectif principal était le taux de survie sans progression à 3 mois avec un test de Simon à deux étapes avec une hypothèse nulle basée sur un taux de PFS à 10%  à 3mois et une hypothèse alternative d’efficacité basée sur un taux de PFS à 25%  à 3mois.

L’âge médian de ces patients était de 36 ans, 32 avaient une tumeur gonadique, 5 une tumeur rétropéritonéale et 6 une tumeur médiastinale. Ils avaient reçu au préalable 2 (n=5), 3 (n=22) ou 4 ou plus (n=16) lignes de chimiothérapie.

Après 4 semaines de traitement 15 patients avaient une réduction de plus de 50% des marqueurs tumoraux. Toutefois seulement deux réponses ont été observées et les pourcentages de survie sans progression à 3 et 6 mois étaient de 12,8 et 2,6%. La médiane de PFS était de 2,5 mois. Les taux de survie à 1 et 2 ans étaient de 28,5 et 14,2%.

Trois patients ont eu des effets secondaires hématologiques de grade 3 et 14 ont eu des effets non hématologiques dont 6 de grade 3 (13,9%). 

Dans cette étude, l’efficacité du pazopanib jugée sur la survie sans progression à 3 mois n’a donc pas été démontrée. D’autres modes d’administration, plus précoce ou en association à la chimiothérapie seront probablement étudiés.