Quels sont les différences entre les essais à promotion industrielle et non industrielle ?

La médecine par les preuves, basée principalement sur les résultats des grands essais randomisés est à la base de notre pratique médicale, spécialement en oncologie. Ces essais randomisés sont le plus souvent promues par l’industrie pharmaceutique mais peuvent l’être aussi par des groupes coopérateurs ou des structures académiques. Les performances de ces deux types d’essais sont-elles différentes ? 

C’est la question à laquelle ont voulu répondre ces auteurs brésiliens.

Sur PubMed ils ont  recherché les essais cliniques ou études cas-témoins menés exclusivement  chez des malades atteints de cancers bronchiques non à petites cellules disséminés et incluant au moins un traitement expérimental  entre 2012 et 2017. Ils ont classé ces essais d’une part en 3 groupes : 1) essais randomisés, 2 : essais prospectifs monobras et 3 ) études cas/contrôles  et d’autre part ont déterminé si ces essais étaient ou non  promus par l’industrie. 

L'objectif principal était de comparer le niveau d’évidence des essais selon qu’ils étaient ou non promus par l’industrie. Les objectifs secondaires étaient de comparer le nombre de patients inclus, le nombre et le cout des médicaments innovants[1], de savoir si les études positives étaient préférentiellement publiées et quel était le risque de biais.  

A partir de 3004 références, 477 études ont été retenus, 275 études industrielles et 202 études académiques. Plus de 85 000 patients ont été inclus dans ces études. Les principales différences figurent sur le tableau ci-dessous : 

En revanche, il n’y avait pas de différence entre les études industrielles on non, la ligne de traitement, la présence d’un biomarqueur spécifique et la supériorité d’un bras expérimental.  

Enfin les auteurs nous disent que les études industrielles sont plus fréquemment référencées dans ClinicalTrial.gov que les études non industrielles (78 vs 37%, p<0,001). Ils nous disent aussi que les études industriellles portent significativement davantage sur un traitement innovant et ils estiment que seul le risque de biais de performance serait significativement inférieur dans les essais industriels (ce biais concerne les différences entre les groupes lorsque les essais ne sont pas en double aveugle). 

Cette intéressante étude apporte beaucoup de résultats auxquels on s’attendait : il n’est en effet pas surprenant de lire que le niveau d’évidence, le nombre moyen de patients , ou le coût des essais industriels sont supérieurs. Il n’est pas étonnant non plus de lire que les traitements innovants sont plus fréquemment étudiés dans les études industrielles car l’industrie n’accepte pas toujours de confier des médicaments innovants à un  groupe coopérateurs ou à une institution. En revanche on est surpris par les faibles taux de déclaration dans ClinicalTrial.gov des  essais industriels ou non.  En effet depuis 2005, tous  les éditeurs réunis au sein de l’ICMJE imposent la déclaration à cette base de données avant toute publication.  Les auteurs de cet article ont-ils vérifié pour chacun des essais cités qu’il n’apparaissait pas sur le site de ClinicalTtrial.gov  lui-même où se sont-ils contenté de ne pas lire dans le  texte de l’article que l’étude avait été déclarée à ClinicalTrial.gov ? Enfin il est intéressant de retenir que, contrairement à un idée reçue largement diffusée les essais industriels ne sont pas plus fréquemment positifs.