Quel est le pourcentage de patients qui acceptent de participer à un essai clinique ?

Nous savons tous combien la participation aux essais cliniques est importante, et ce particulièrement en oncologie où tous les progrès passent toujours par la recherche clinique. Nous savons aussi que malheureusement un très faible pourcentage de malades atteints de cancer sont inclus dans les essais. On invoque souvent, pour expliquer cela, le fait que les essais disponibles ne s’adressent pas à tous les malades et ne sont pas disponibles partout.  On entend aussi souvent dire que beaucoup de patients refusent de participer aux essais qui leurs sont proposés sans qu’on ne dispose pourtant de données très claires sur le pourcentage et le profil des malades qui refusent de participer. 

Pour mieux préciser ce point, les auteurs de cet article ont conduit une revue systématique de la littérature et une méta-analyse sur les études concernant la participation des patients aux essais cliniques en cancérologie publiées aux Etats-Unis depuis 20 ans.  Ils ont initialement recherché toutes les études qui évaluaient la participation des patients aux essais cliniques soit thérapeutiques soit axées sur le « contrôle » du cancer (prévention et dépistage notamment). 

A partir de 4073 références et après avoir éliminé les études dupliquées, les auteurs ont examiné 3241 abstracts et sélectionné 60 articles qui traitaient réellement du sujet. Parmi ces articles, 35 études ont été finalement retenues comme menées aux USA et contenant suffisamment de données, 30 portaient sur le traitement du cancer et 5 sur son contrôle.  

Ces 35 études concernaient 9759 patients. Elles ont été menées dans un centre académique (n=25, 71%), non académique (community care settings)  (n=8, 23%),  ou les deux. Elles concernent tous types et tous stades de cancers. Approximativement la moitié des études étaient prospectives. 

Le taux de participation des patients à qui un essai était proposé était globalement de 55 %. Existait-il des conditions influant cette participation ? 

• Le taux de participation ne différait pas significativement selon que les essais nécessitaient ou non un consentement (59 vs 52%, p = 0,17)
• Ce taux était un peu supérieur dans les centres académiques (58 vs 45% p=0,04). 
• Ce taux ne différait pas significativement selon que les études étaient prospectives ou rétrospectives (52 vs 58%, p=0,26).
• Enfin il ne différait pas significativement selon que c’était le patient ou le médecin (ou un membre de son équipe) qui rapportaient les symptômes (66 vs 54%, p=0,16). 

On notera enfin que ces taux de participation étaient les mêmes qu’il s’agisse des 30 études qui portaient sur le traitement du cancer ou des 5 qui portaient sur son contrôle.  

Parce qu’il a été souvent affirmé aux USA que les patients afro-américains participaient moins aux études que les autres, les auteurs ont voulu savoir si cette affirmation correspondait bien à la réalité : en fait cette information est totalement erronée puisqu’au contraire le taux de participation de ces patients, dans les 13 études pour lesquelles cette donnée était disponible,  était au contraire un peu supérieur (58 vs 55%).  De même il n’y avait pas de différence significative pour les patients d’origine hispanique ou asiatique.  

La moitié des 30 études thérapeutiques (2626 patients) détaillent les causes de non acceptation. Elles sont nombreuses, dominées par le désir d’un autre traitement, celui d’être personnellement partie prenante dans le choix du traitement ou le refus d’être inclus dans un protocole strict de traitement. Il y a aussi la peur des effets secondaires ou tout simplement le déni du diagnostic. Aucune information n’est donnée sur la fréquence de ces raisons. 

Ce travail nous permet donc de retenir que plus de la moitié des patients à qui est proposé un essai l’acceptent  (et ce chiffre est plutôt en augmentation). Le refus des patients est donc loin d’être l’explication principale à la faible participation de ceux-ci aux essais cliniques. D’autres objectifs, tels que l’élargissement des critères d’éligibilité aux essais cliniques (cliquer ici) doivent être pris en compte.